Forschung und Entwicklung

Proveca entwickelt und lizenziert Medikamente für Kinder, wobei der Schwerpunkt auf der Behandlung von Zerebralparese, Epilepsie und Herzinsuffizienz liegt.

Mehr als die Hälfte der Medikamente, die Kinder einnehmen, haben derzeit das falsche Format und/oder sind für ihre Verwendung nicht zugelassen. Was meinen wir mit “falschem Format” und “nicht zugelassen”?

• Falsches Format: Dies bedeutet, dass das verabreichte Arzneimittel nicht für die Einnahme durch Kinder geeignet ist. Dies kann zu Problemen bei der Verabreichung des Arzneimittels und einer schlechten Compliance führen. Möglicherweise enthält das Arzneimittel auch Hilfsstoffe, die für Kinder schädlich sein könnten. Beispiele für die Verabreichung des falschen Formats an Kinder sind Medikamente, die Alkohol enthalten, oder Tabletten für Erwachsene, die zerkleinert werden müssen.
• Nicht zugelassen: Dies bedeutet, dass es möglicherweise keine klinischen Daten gibt, die die Verwendung eines Produkts bei Kindern unterstützen, und dass das Produkt nicht für diese Verwendung zugelassen wurde. Viele Kinder, die nicht zugelassene Arzneimittel verwenden, leiden an chronischen Erkrankungen, die eine langfristige medikamentöse Behandlung erfordern.

Um mehr über Hilfsstoffe zu erfahren, stellt die EuPfi (European Paediatric Formulation Initiative) eine Datenbank (namens STEP) für Ärzte zur Verfügung, in der sie Informationen über verschiedene Hilfsstoffe abrufen können.

Was ist die STEP-Datenbank?

STEP steht für Safety and Toxicity of Excipients for Paediatrics (Sicherheit und Toxizität von Hilfsstoffen für die Pädiatrie). Die STEP-Datenbank ist eine benutzerdefinierte Ressource, die die Sicherheits- und Toxizitätsdaten von Hilfsstoffen aus vielen verschiedenen Quellen zusammenführt und in einer frei zugänglichen Ressource präsentiert. Sie enthält (1) allgemeine Informationen, (2) klinische Daten, (3) nicht-klinische Daten, (4) In-vitro-Daten, (5) Verweise auf Rechtsvorschriften und (6) Übersichten über Sicherheit und Toxizität.

Klicken Sie auf das Bild, um mehr zu erfahren:

Um mehr über die Identifizierung und den Umgang mit problematischen Hilfsstoffen in Kinderarzneimitteln zu erfahren, sehen Sie sich bitte dieses Erklärvideo an  (Bitte beachten Sie, dass dieses Video nur in englischer Sprache zur Verfügung steht, und zum Zeitpunkt der Erstellung und Veröffentlichung alle genannten Produkte die entsprechenden Hilfsstoffe enthielten).

Bei Proveca identifizieren wir Produkte, die eines der folgenden Merkmale aufweisen:

• eine neue pädiatrische Zulassung (neue Indikation);
• eine verbesserte Verabreichungsform zur besseren Einhaltung der Vorschriften durch die Patienten bei einer bestehenden Indikation

Anschließend bauen wir die Evidenzbasis durch klinische und pharmazeutische Entwicklung aus. Durch die Zusammenarbeit mit Ärzten, Eltern/Betreuern und Kindern sind wir in der Lage, die Eigenschaften und Vorteile unserer Produkte auf die spezifischen Bedürfnisse von Kindern abzustimmen.

Wir verfolgen die Strategie, mit führenden Kinderkliniken und akademischen Gruppen in ganz Europa zusammenzuarbeiten, um ungedeckte Bedürfnisse zu ermitteln und in der Forschung zusammenzuarbeiten, um unseren Auftrag zu erfüllen. Unser Forschungsschwerpunkt liegt auf den folgenden Themen:

• Entwurf, Entwicklung und Zulassung von Arzneimitteln speziell für Kinder;
• Erarbeitung von Kenntnissen, um bessere Entscheidungen zu treffen und neue pädiatrische Formulierungen zu entwickeln;
• Beitrag zur Ausbildung von Fachkräften des Gesundheitswesens in der Pädiatrie.

Ein Beispiel für unsere Zusammenarbeit ist ein PhD-Forschungsprojekt, das wir mit der Aston University durchführen:

• Das Projekt konzentriert sich auf die Entwicklung einer neuartigen Hilfsstoff-Screening-Plattform für pädiatrische orale Formulierungen.
• Hintergrund: Der Mangel an geeigneten Arzneimitteln für die pädiatrische Bevölkerungsgruppe führt dazu, dass häufig nicht zugelassene Formulierungen von Angehörigen der Gesundheitsberufe zubereitet und verabreicht werden, wodurch diese anfällige Bevölkerungsgruppe Risiken in Bezug auf Sicherheit und klinische Wirksamkeit ausgesetzt wird. Eine weitere Einschränkung bei der Entwicklung von Kinderarzneimitteln ist die direkte Anwendung von Erkenntnissen und Grundsätzen aus Studien mit Erwachsenen, wodurch die spezifischen Bedürfnisse und Anforderungen pädiatrischer Patienten und Verschreiber sowie die Akzeptanz von Arzneimitteln völlig außer Acht gelassen werden. Hinzu kommt, dass es an übertragbaren Technologien für die Entwicklung von Darreichungsformen fehlt, die einen akzeptablen Geschmack, eine hohe Wirkstoffbeladung, eine einfache Handhabung und eine minimale Belastung mit Hilfsstoffen für die Kindermedizin bieten. Zu den zahlreichen Herausforderungen, die den Fortschritt bei der Entwicklung von Kinderarzneimitteln einschränken, gehört das mangelnde Verständnis von Darreichungsformen, die Dosisflexibilität, Akzeptanz, Attraktivität, Sicherheit und kommerzielle Durchführbarkeit. Darüber hinaus stellt die begrenzte Auswahl an Hilfsstoffen, die in Kinderarzneimitteln sicher verwendet werden können, zusammen mit Fragen der geschmacklichen Akzeptanz ein zusätzliches Problem für die Formulierung dar. Die übergreifende Hypothese des Vorschlags ist, dass die Einrichtung einer Plattform für das Screening von Hilfsstoffen die Entwicklung pädiatrischer Formulierungen beschleunigen wird.